смайл терапия это что
Осложнения и риски лазерной коррекции зрения СМАЙЛ
Лазерная коррекция зрения 3-го поколения СМАЙЛ является безболезненной методикой лечения близорукости и астигматизма с минимумом осложнений (по сравнению с другими технологиями), но, как у любой хирургической процедуры они есть, и врачи это не скрывают.
О том, что может случиться, есть ли вероятность ослепнуть и к каким последствиям это может привести мы разберем в данном материале.
Надеемся, статья поможет вам составить правильное представление о возможных неблагоприятных ситуациях во время и после коррекции.
Начнём с того, что сами осложнения могут быть интраоперационные (в момент проведения коррекции), ранние и поздние послеоперационные.
В раннем послеоперационном периоде чаще всего встречается дефект эпителия (нарушение целостности наружного слоя роговицы) и надрыв края инцизии (разреза), а также синром сухого глаза (ССГ). Данные состояния не являются чем-то серьёзным и проходят в течение пары дней на фоне применения назначаемых после процедуры капель.
Таблица 1. Данные Качанова А.Б. (МНТК «Микрохирургия глаза» Санкт-Петербург)
Гипер- или гиперкоррекция (чрезмерное или недостаточное воздействие)
В результате этого у человека либо сохраняется близорукость, либо появляется дальнозоркость. Главная причина – некорректное рефракционирование пациента (проверка зрения) или ошибка в расчетах данных, которые вносятся в лазер VisuMax.
Что делать?
Если полученный результат операции не удовлетворяет пациента, то может быть проведена докоррекция. При этом, в случае ReLEx SMILE могут быть использованы такие методы как Circle (стандартный модуль лазера ВизуМакс) или ФРК (фоторефракционная кератэктомия).
Потеря (срыв) вакуума
При технологии ReLEx SMILE «присасывательная» сила вакуума и площадь контакта небольшая. С одной стороны, это приводит к минимальному воздействию на глаз пациента (в т.ч. не вызывает в последующем развитие «синдрома сухого глаза» или ССГ), с другой – если пациент не будет точно смотреть на горящий огонек и решит отвести глаз в сторону, то произойдет потеря контакта и лазер автоматически остановит процесс.
Что делать?
Все зависит от того, на каком этапе произошел срыв вакуума. Возможны варианты:
Врастание эпителия в карман
В раннем послеоперационном периоде, в ряде случаев (особенно, если неопытный хирург «разворотил» микроразрез при удалении лентикулы) может быть врастание клеток эпителия роговицы в сформированный туннель. Для пациента, как правило, это незаметно и ситуация определяется только врачом офтальмологом, который проводит деэпителизацию, решая таким образом проблему.
Неполная экстракция лентикулы
Рис.2 Вид остатков лентикулы на кератотопограмме и оптической когерентной томографии
Устраняется данный дефект в условиях операционной: промыванием полости, механически (с помощью пинцета) или с помощью лазера (переходом в Femto-LASIK или ФРК) при невозможности извлечения.
Развитие вторичного кератоконуса (ятрогенной кератэктазии)
Нужно сказать, что это самое грозное осложнение лазерной коррекции зрения. Технология ReLEx SMILE была создана как раз для того, чтобы сохранить биомеханические свойства роговицы, которые нарушаются при других методах коррекции (при ФРК «выпаривается» прочная боуменова мембрана, при LASIK – формируется лоскут). Таким образом, риск развития кератоконуса при коррекции СМАЙЛ значительно ниже, чем при ФРК и ЛАСИК.
Развитие вторичного кератоконуса, как правило, связано с недостаточной предоперационной диагностикой и наблюдается в клиниках, которые экономят на диагностическом оборудовании, сокращают протокол обследования, набирают неквалифицированный персонал (к вопросу, о том «Стоит ли делать операцию в клиниках с дешевыми ценами?»).
Что делать?
В настоящее время кератоконус успешно лечится с помощью процедур кросс-линкинга и имплантации интрастромальных роговичных сегментов. Конечно, это не дает, в итоге, 100% зрения, но позволяет сохранить зрительные функции на достаточно высоком уровне.
Инфекционные и воспалительные осложнения
Если пациент забывает закапывать назначенные врачом капли, лезет в глаза грязными руками и т.д., то развитие кератита вполне вероятно (т.к. дефект эпителия при ReLEx SMILE хоть и малый – всего 2 мм, но сохраняется несколько часов). При этом, другие методики имеют риск инфекционных осложнений в разы больше из-за обширной раневой поверхности роговицы.
Что делать?
При обнаружении воспалительных явлений нужно незамедлительно обратиться к своему лечащему врачу-офтальмологу. Он уточнит ситуацию и назначит противовоспалительные капли и более сильные антибактериальные средства, что исправит ситуацию.
Перечисленные осложнения, при соблюдении всех протоколов диагностики и назначений врача, встречаются крайне редко и могут быть успешно вылечены.
Ну и напоследок – небольшой ролик о лазерной коррекции зрения «что-то пошло не так»
SMAS-лифтинг – вся правда о процедуре
Владелец клиники «Космос», главврач, кандидат медицинских наук, дерматовенеролог, дерматокосметолог
Несколько последних лет все только и говорят о SMAS-лифтинге – процедуре, которая может стать альтернативой классической подтяжке лица. Разберемся, что представляет собой методика и чем так хорош СМАС-лифтинг в борьбе с возрастными изменениями кожи.
Что это за процедура?
В 1975 году появилось исследование французских ученых В. Митца и М. Пейрони, в котором была описана анатомия лица и все слои тканей. Впервые был использован термин SMAS, которым обозначили поверхностную мышечно-апоневротическую систему. Ученые предположили, что именно этот слой тканей ответственен за передачу движения от мышц. Это открытие стало важным, так как в дальнейшем выяснилось, что воздействие на мышечно-апоневротический слой позволяет добиться лучшего результата в омоложении лица. Благодаря SMAS кожа сохраняет упругость и молодость. Но с возрастом этот слой постепенно разрушается, поэтому контуры лица теряют четкость, появляется птоз тканей и другие косметические проблемы.
АКЦИЯ на СМАС-ЛИФТИНГ в клинике КОСМОС — Полноценный протокол и 2 поддерживающих процедуры
SMAS-лифтинг «Ультраформер» – курс из 3-х посещений на 1 год!
Воздействие на слой SMAS на долгие годы стало целью многих хирургов, ведь именно за счет этого удалось предотвратить старение кожи и вернуть лицу молодой и подтянутый вид. Стали использоваться различные методики – от накладывания швов до удаления части тканей. А в 2009 году появился первый неинвазивный способ воздействия на СМАС. Речь о процедуре SMAS-лифтинга, которая работает по принципу воздействия на мышечно-апоневротический слой при помощи микросфокусированного ультразвука.
Под действием ультразвуковых волн происходит уплотнение существующего коллагена, а затем – вырабатывается новый. Благодаря этому эффект от процедуры «нарастает» в течение нескольких месяцев.
Стоит отметить, что процедура полностью неинвазивная, воздействие происходит при помощи специального аппарата, без повреждения кожи. Используется фокусированный ультразвук высокой интенсивности – HIFU. Методику нередко называют «лифтингом выходного дня». После сеанса не остается никаких следов воздействия, поэтому пройти процедуру можно даже перед важным мероприятием.
Видео
Многих пациентов интересует, как действует СМАС-лифтинг. При помощи прибора в глубокие слои кожи проникают ультразвуковые волны. Именно за счет этого достигается эффект подтяжки, сопоставимый с хирургическим вмешательством. Проходит манипуляция без боли, во время сеанса не требуется использование анестезии.
Для многих пациентов такая методика становится настоящим спасением от второго подбородка, дряблости шеи или глубоких носогубных складок. Стоит отметить, что манипуляция отлично зарекомендовала себя и в подтяжке различных участков тела.
Вы можете посмотреть, как делают СМАС-лифтинг на нашем видео. Как правило, сеанс занимает 30–90 минут. Все зависит от количества линий, по которым будем выполняться манипуляция. Чем больше линий, тем продолжительнее процедура и более выраженный эффект получится.
Действие HIFU на ткани часто сравнивают с ультразвуковым ножом, который воздействует на подкожно-жировой слой и стимулирует регенерацию коллагена в глубине покровов.
Как подготовиться к SMAS-лифтингу?
Плюс методики в том, что к ней не потребуется дополнительная подготовка. То есть вы сможете сделать манипуляцию сразу после консультации косметолога.
Непосредственно перед процедурой СМАС-лифтинга, врач очистит кожу от косметики и различных загрязнений. Использование анестезии не потребуется. Мужчинам рекомендуется сбрить волосы в зоне воздействия.
Стоит отметить, что в большинстве случаев процедуру рекомендуют пациентам в возрасте 40+. Однако есть случаи, когда SMAS-лифтинг выполняется и в более молодом возрасте – все зависит от индивидуальных особенностей и имеющихся показаний.
Какие противопоказания имеет лифтинг лица ультразвуком?
Противопоказаний для методики не так много, особенно, если сравнивать с другими аппаратными процедурами. К числу ограничений относят:
Для выявления возможных противопоказаний перед манипуляцией обязательно проводится осмотр пациента.
Ощущения во время СМАС лифтинга
Почти всех пациентов интересует, больно или нет делать СМАС лифтинг и какие ощущения могут возникнуть во время и после процедуры. Во время манипуляции абсолютно нормальны легкие покалывания и неприятные ощущения (но не боль!).
Болезненных ощущений во время сеанса быть не должно – в этом случае стоит сообщить косметологу о болезненности, чтобы врач снизил уровень мощности прибора.
Полное отсутствие каких-либо ощущений может говорить о том, что процедура не принесет должного эффекта. Как правило, такое встречается у пациентов с плотной рубцовой тканью после пластических операций.
На каких аппаратах делают SMAS-лифтинг?
Для проведения процедуры используются специальные препараты с HIFU. С их помощью удается добиться высокоинтенсивного ультразвукового воздействия на конкретные участки лица и тела. Приборы различаются длиной волны и мощностью, а также рядом технических параметров.
К числу лучших аппаратов для СМАС-лифтинга сегодня относят Дабло (Doublo), Ультраформер (Ultraformer) и Альтера (Ulthera). В нашей клинике используется Ultraformer III – это прибор нового поколения, работающий по принципу «доставки» сфокусированного микро- и макроультразвука на заданную глубину в слои дермы. За счет такого воздействия происходит сокращение коллагеновых и эластиновых волокон и дальнейшее обновление слоя.
Такой аппарат можно назвать полноценной альтернативой хирургического вмешательства, так как он позволяет решить широкий спектр проблем возрастного старения лица и тела. Прибор поставляется с большим количеством мульти-картриджей, благодаря которым можно выбрать глубину воздействия на ткани (от 1,5 до 13 мм). Это необходимо, чтобы избежать чрезмерного воздействия на чувствительные участки лица и добиться нужного эффекта в местах с глубоким залеганием SMAS.
Еще одно важное преимущество оборудования – безопасность в любое время года. Эффективность прибора с HIFU не зависит от уровня инсоляции, методика может выполняться в любое время и для любого фототипа кожи. Поэтому, если вы ищете, какой СМАС-лифтинг лучше, советуем проходить процедуру именно на Ultraformer III.
С какого возраста можно делать ультразвуковую подтяжку лица?
В этом вопросе все индивидуально. Чаще всего специалисты советуют манипуляцию пациентам старше 40 лет – именно в этом возрасте изменения кожи становятся заметными, а оказываемое воздействия позволяет добиться максимального эффекта.
Но, опять же, все индивидуально. Нередки случаи, когда СМАС-лифтинг требуется пациентам в возрасте 30-35 лет. Например, если имеются выраженные морщины и птоз тканей.
В возрасте старше 55-60 лет методика, напротив, уже не приносит должного результата, поэтому потребуется использовать другие способы омоложения.
В редких случаях СМАС-лифтинг можно делать даже в 25–30 лет. Однако предварительно потребуется консультация специалиста. Вполне возможно, что косметолог сможет подобрать другую методику коррекции имеющихся проблем.
Как часто можно делать СМАС-лифтинг?
Стоит понимать, что эффект от процедуры проявляется не сразу – в среднем требуется 3–4 месяца, чтобы увидеть окончательный результат. Сохраняется он на 18–24 месяца, реже эффект заметен до 3 лет.
Через сколько же можно делать СМАС-лифтинг? Повторную процедуру стоит выполнять спустя 2–3 года после первой коррекции. Проводить манипуляцию раньше не имеет смысла, так как дополнительного эффекта от этого не будет.
Зачастую пациенты считают, что СМАС лифтинг приносит вред организму, поэтому процедуру можно делать ограниченное количество раз. Действительно, многие специалисты отвечая на вопрос, сколько раз делать СМАС-лифтинг, называют цифру в 2–3 процедуры. Однако на самом деле жесткого лимита нет и количество подтяжек индивидуально.
Сколько держится эффект от процедуры?
Методика обеспечивает долгосрочный эффект на несколько лет. Как мы уже отметили, точную цифру никто вам не назовет – многое зависит от индивидуальных особенностей кожи, типа старения, образа жизни и т. д. Как правило, результат СМАС-лифтинга держится 2–3 года, в редких случаях – до 5 лет. Делать процедуру до исчезновения полного эффекта не стоит, чтобы не повредить подкожно-жировой слой.
АКЦИЯ на СМАС-ЛИФТИНГ в клинике КОСМОС — Полноценный протокол и 2 поддерживающих процедуры
SMAS-лифтинг «Ультраформер» – курс из 3-х посещений на 1 год!
Что нельзя делать после SMAS лифтинга?
Для того чтобы добиться предсказуемого результата, после СМАС-лифтинга стоит соблюдать ряд ограничений. Что нельзя делать?
Использовать декоративную косметику можно без ограничений. В первые 2–3 недели после манипуляции рекомендуется наносить солнцезащитный крем для защиты кожи от чрезмерного UV-излучения.
Реабилитация после СМАС лифтинга
В отличие от операционных методик подтяжки, ультразвуковой СМАС-лифтинг не потребует длительной реабилитации. Во время процедуры не повреждаются кожные покровы, оказывается только аппаратное воздействие на ткани. Именно поэтому кожа после СМАС-лифтинга не нуждается в особом уходе. В качестве рекомендаций можно выделить только отказ от посещения бани и сауны, а также необходимость использования солнцезащитного крема для уменьшения негативного воздействия ультрафиолетовых лучей на ткани.
Дополнительных мер во время восстановления не потребуется. Эффект после процедуры вы заметите практически сразу, однако стоит понимать, что он нарастающий. Поэтому – стоит запастись терпением и по возможности отказаться от других косметологических процедур. Если через 3–4 месяца результат также не будет вас устраивать, то можно дополнительно пройти нитевой лифтинг или лазерное омоложение.
Есть ли вред от SMAS-лифтинга?
Основной миф о процедуре связан с ее опасностью для организма. Многие пациенты уверены, что СМАС-лифтинг приносит серьезный вред и может привести к непоправимым последствиям. Давайте сразу отметим, что чаще всего возникает путаница между операционной и безоперационной методикой. SMAS лифтинг является аппаратной процедурой, которая не несет серьезной угрозы для здоровья.
Чем же опасен СМАС-лифтинг? Негативные последствия могут возникнуть только в том случае, если манипуляция проводилась на несертифицированном оборудовании. Это может привести к ожогам и повреждениям кожи, появлению открытых ран и шрамов. Поэтому перед началом сеанса обязательно уточните, что за прибор используется в клинике. Не стесняйтесь попросить сертификаты на оборудование – такая просьба абсолютно нормальна и не вызовет никаких вопросов у косметолога.
АКЦИЯ на СМАС-ЛИФТИНГ в клинике КОСМОС — Полноценный протокол и 2 поддерживающих процедуры
SMAS-лифтинг «Ультраформер» – курс из 3-х посещений на 1 год!
Некоторые специалисты отмечают, что побочные эффекты от манипуляции могут возникнуть и в том случае, если специалист нарушит технику проведения СМАС-лифтинга или подберет неверную мощность прибора. Чтобы избежать подобного – откажитесь от процедур «на дому» и в непроверенных клиниках. Выбирайте медцентры со специалистами, имеющими медицинское образование.
Стоит понимать, что как и любая другая процедура, СМАС-лифтинг имеет свои плюсы и минусы, поэтому не всегда результат манипуляции совпадает с ожиданиями. Но, как правило, специалист может предвидеть это еще на стадии консультации. Чтобы не разочароваться в эффекте после процедуры, советуем воспользоваться рекомендациями врача и выбирать ту методику, которую вам посоветуют.
Чем заменить СМАС-лифтинг?
К сожалению, манипуляция имеет некоторые противопоказания, поэтому подходит не всем пациентам. Кроме этого, есть и ряд возрастных «ограничений», в соответствии с которыми процедуру лучше всего выполнять после 35–40 лет.
Если СМАС-лифтинг не подходит вам по каким-либо причинам, то всегда можно заменить его аналогами – другими косметологическими процедурами для омоложения. Это может быть:
Можно ли посещать баню после УЗ лифтинга?
Баня и сауна – одно из ограничений после СМАС лифтинга. Рекомендуется отказаться от их посещения примерно на 2–3 дня. Это требуется для того, чтобы предотвратить появление ожогов, так как во время процедуры нагревается подкожно-жировой слой кожи и дальнейшее воздействие может быть опасно.
Также советуем не пренебрегать другими рекомендациями врача, чтобы результат процедуры не разочаровал и оказался таким, как вы и ожидали.
Когда можно вернуться к занятиям спортом?
Интенсивные спортивные нагрузки после СМАС-лифтинга также стоит ограничить на несколько дней по той же причине, что и посещение бани. Так что, если вы занимаетесь спортом, то лучше всего заранее выбрать для процедуры день, свободный от тренировок.
Можно ли пить алкоголь после СМАС-лифтинга?
Многих пациентов интересует вопрос о том, можно ли алкоголь после СМАС-лифтинга и существуют какие-либо ограничения на этот счет. Алкоголь не входит в список ограничений после процедуры, однако специалисты все равно советуют отказаться от него на 2–3 дня. Дело в том, что алкоголь (точно так же, как и курение), негативно влияет на регенеративные процессы в тканях. А это может удлинить восстановительный период и сделать результат процедуры не таким заметным. Так что, если вы хотите добиться наилучшего эффекта, то на несколько дней откажитесь от вредных привычек.
Припухлости после SMAS лифтинга
У многих пациентов после процедуры наблюдается отек лица и небольшие синяки. Эти последствия не требуют лечения и проходят самостоятельно в течение 2–3 дней. Дополнительно может наблюдаться небольшое покраснение и даже онемение кожи. Как правило, такие побочные эффекты абсолютно нормальны и являются индивидуальной реакцией организма.
Если припухлости и болезненность после SMAS-лифтинга не проходят спустя 4–5 дней, то лучше всего обратиться за консультацией косметолога.
Надеемся, что вы разобрались во всех «тонкостях» процедуры и теперь знаете больше о ее особенностях и результате. Остались другие вопросы о СМАС лифтинге? Задайте их специалистам нашей клиники «Космос»!
АКЦИЯ на СМАС-ЛИФТИНГ в клинике КОСМОС — Полноценный протокол и 2 поддерживающих процедуры
SMAS-лифтинг «Ультраформер» – курс из 3-х посещений на 1 год!
Самое дорогостоящее лекарство в мире
Автор
Редакторы
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.
Конкурс «био/мол/текст»-2019
Эта работа опубликована в номинации «Свободная тема» конкурса «био/мол/текст»-2019.
Генеральный спонсор конкурса и партнер номинации «Сколтех» — Центр наук о жизни Сколтеха.
Спонсор конкурса — компания «Диаэм»: крупнейший поставщик оборудования, реагентов и расходных материалов для биологических исследований и производств.
Спонсором приза зрительских симпатий выступила компания BioVitrum.
Что такое СМА?
Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты, если они не получают должного ухода и лечения, постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет [1].
СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1, расположенного в пятой хромосоме. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры [2].
Для того чтобы болезнь проявилась, носителем рецессивной мутации в гене SMN1 должны быть оба родителя. Примерно каждый 40-й житель Земли является таким носителем.
Подробнее о причинах возникновения, диагностике, течении спинально-мышечной атрофии читайте в статье «Надежда для СМАйликов» [3].
Терапия спинально-мышечной атрофии до появления «Золгенсмы»
До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.
Рисунок 1. «Спинраза» — первый препарат, одобренный для лечения СМА
С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
Стоимость препарата составляет несколько сот тысяч долларов в год, поэтому его закупка осуществляется не за счет пациента. Одна за другой страны разных континентов одобрили препарат и стали применять для спасения жизней своих сограждан. В некоторых государствах этот процесс сильно затянулся из-за бюрократических проволочек и нехватки финансирования.
В РФ «Спинразу» Минздрав одобрил в начале 2019. В свою очередь компания «Биоген», производитель «Спинразы», в апреле 2019 г. объявила об открытии в России «Программы расширенного доступа» для лечения СМА нусинерсеном. Благодаря этой программе доступ к препарату получили 40 детей из России, страдающих СМА I типа [5].
В августе «Спинраза» была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Однако охват больных все еще слишком мал. В Российской Федерации зарегистрировано около 800 СМА-пациентов, и далеко не все они получают инъекции «Спинразы».
Отличия «Золгенсмы» от «Спинразы»
После появления на фармацевтическом рынке «Спинразы» все ждали выхода принципиально нового препарата для лечения СМА, основанного на генотерапевтическом подходе. Лидером в данной разработке оказалась компания «Новартис» (Novartis), которая в 2018 году купила компанию «Авексис» (AveXis) за 8,7 млрд долларов, а в 2019 вышла на рынок c препаратом «Золгенсма» (Zolgensma, он же AVXS-101, или онасемноген абепарвовек) [6].
Рисунок 2. Логотип препарата «Золгенсма»
Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии.
Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном [1].
Происходит это следующим образом: препарат содержит функционально полноценный ген SMN1, который находится внутри вектора. Задача вектора — быстро доставить его в мотонейроны тела (рис. 3).
Рисунок 3. Условное изображение вектора, входящего в состав «Золгенсмы»
Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9). Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором. Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).
Рисунок 4. Условная схема механизма создания вектора
После того, как ген прибывает в нужную локацию, вектор разрушается и выводится из организма.
СМА-пациенту необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма» в течение жизни, в то время как лечение «Спинразой» требует нескольких доз в год. Отсюда и стоимость «Золгенсмы»: 2 125 000 долл. США. Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день. Для сравнения, стоимость все той же «Спинразы» составляет 125 тыс. долларов за одну дозу. При этом в первый год лечения нужно шесть инфузий, в последующие периоды — три инфузии ежегодно.
Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG). По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США. Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов [7].
При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].
Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].
Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать [8]. Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА. В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.
Важно также отметить, что «Золгенсма» вводится внутривенно. «Спинраза» же должна попасть в спинномозговую жидкость пациента, что создает ряд дополнительных проблем и рисков.
Побочные эффекты «Золгенсмы»
Кроме высокой стоимости, у «Золгенсмы» есть и другие серьезные недостатки. Возможными побочными эффектами препарата являются:
Не рекомендуется использование «Золгенсмы» у недоношенных детей до достижения ими полного гестационного возраста.
По данным компании-производителя на момент регистрации «Золгенсма» в рамках клинических исследований была применена для терапии 44 детей в возрасте от 0,3 до 7,9 месяцев с массой тела от 3 до 8,4 кг. Такая небольшая выборка объясняется тем, что СМА является редким заболеванием, поэтому набрать большое количество пациентов за короткий период времени — не такая уж и простая задача.
С другой стороны, небольшая выборка означает, что количество побочных эффектов препарата может быть значительно выше, чем известно на данный момент. Так, производитель уведомляет, что один из СМА-пациентов, который участвовал в клинических исследованиях за пределами США, через 12 дней после инфузии препарата начал страдать от дыхательной недостаточности. Также у него были зафиксированы лейкоэнцефалопатия, приступы гипотензии и судорог примерно через месяц после начала лечения. Через 52 дня наступил летальный исход. Но пока сложно сказать, является ли подобное развитие событий реакцией на введение препарата или же эти симптомы появились бы у СМА-пациента и без использования «Золгенсмы».
Важно также отметить, что долгосрочное влияние препарата на организм человека пока неизвестно. Прежде всего, не ясно, будет ли экспрессия гена SMN1 в организме пациента поддерживаться постоянно или постепенно сойдет на нет. Чтобы ответить на этот вопрос, «Новартис» обязана постоянно собирать данные долговременного наблюдения. В разрезе стоимости это является ключевым риском для плательщиков. Компания-производитель пытается снизить эти риски, предлагая рассрочку на пять лет пациентам, с правом приостановить выплаты, если препарат не будет проявлять своего терапевтического действия. Однако если экспрессия гена прекратится после истечения пятилетнего срока, то никакой финансовой компенсации за это не предусмотрено.
Следующий шаг
Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США.
Рисунок 5. Рисдиплам — препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который находится на стадии клинических испытаний на людях
Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].
Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства (рисдиплама) и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).
Рисдиплам, как и нусинерсен («Спинраза»), не влияет на ген SMN1, а модифицирует сплайсинг мРНК гена SMN2. Однако у рисдиплама есть существенное отличие: препарат принимается перорально и не требует введения в спинно-мозговую жидкость. Кроме того, рисдиплам подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем нусинерсен [12].
По прогнозам экспертов, цена препарата будет значительно ниже, чем «Спинразы» и «Золгенсмы», поэтому новое средство сможет составить серьезную конкуренцию уже существующим лекарствам [8].
Уже в конце 2019 года компания Roche планирует подать документы на одобрение препарата в FDA и EMA (Европейское медицинское агентство) [13].
Сегодня «Золгенсма» является одним из немногих одобренных генотерапевтических препаратов, и единственный — для лечения СМА. Данная технология является чрезвычайно перспективной и теоретически может подарить шанс СМА-пациентам на продолжительную жизнь высокого качества. Однако возможные побочные эффекты и высокая стоимость препарата пока не позволяют делать поспешных радужных выводов.